基因編輯技術必須普及於大眾

在 2023 年底，我們見證了醫學史上的一個重要時刻：美國食品藥物管理局（FDA）首次批准了一項使用 Crispr 基因編輯技術的療法。這項新療法由 Crispr Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 共同開發，旨在治療鐮刀型紅血球疾病。這種疾病是由基因代碼中的單個字母突變引起的，雖然醫學界早已了解其成因，但數十年來一直被研究界所忽視。

這是醫學基因編輯領域的一個重大里程碑，特別是對長期渴望更好治療選擇的鐮刀型紅血球疾病群體而言。這項療法的展望比我們預期的還要好。維多利亞·格雷（Victoria Gray）是美國首批在臨床試驗中接受該療法的患者之一，四年後她依然沒有任何症狀。事實上，這可能被證明不僅僅是一種療法，而是一種治癒手段。

緊隨其後的是更多基於 Crispr 的療法，用於治療高膽固醇、炎症性疾病和慢性感染等病症。但現在還不是基因編輯療法領域繞場慶祝勝利的時候：這場競賽才剛剛開始。

讓我說明一下背景。當我和同事在 2012 年發表關於 Crispr 如何用於基因組編輯的研究時，我們很難想像僅僅 11 年後，美國市場就會出現獲批的療法。在醫學研究的範疇內，從論文發表到應用於患者的這段時間表快得令人難以置信。但「快」取決於你的視角。每週我都會收到來自世界各地的人們發來的電子郵件，他們希望 Crispr 能夠幫助他們自己、他們的孩子、父母或朋友。由於 Crispr 可以輕易地調整以針對基因組的不同區域，它為患有罕見和被忽視的遺傳性疾病的人們帶來了新希望。如果你是那個正在等待的人，12 年才出一種療法顯然不夠快。

鐮刀型紅血球疾病的療法預計每位患者的費用將超過 200 萬美元，而且美國只有少數設施具備提供該療法的技術能力。我們一再看到某種循環：新技術進入市場的第一波浪潮通常價格昂貴，且大多數人無法觸及。十五年前，智慧型手機是奢侈品；現在全球 85% 的人擁有一部。同樣地，筆記型電腦和平板電腦曾是富人的專屬，如今在世界各地已無處不在。

但救命藥物不能被視為奢侈品，我們不能僅僅等待市場力量隨著時間推移來壓低價格。在 2024 年，我們將看到更多高價的第一波療法進入市場，但研究人員已經在關注第二波：旨在讓大眾負擔得起且易於取得的療法。允許在體內（in vivo）遞送基因編輯療法的新技術和改進的製造工藝，將是壓低價格的關鍵，大學、政府和產業之間以「可負擔性」為共同目標的獨特合作夥伴關係也同樣重要。僅僅製造出工具是不夠的。我們必須確保這些工具能送到最需要的人手中。